El tratamiento CRISPR reduce la inflamación en pacientes con angioedema hereditario

LOUISVILLE, Kentucky (10 de noviembre de 2022) – El angioedema hereditario (HAE, por sus siglas en inglés) es un trastorno genético raro que se caracteriza por ataques de inflamación graves, recurrentes e impredecibles en varios órganos y tejidos del cuerpo que pueden ser dolorosos, debilitantes y potencialmente mortales. Un nuevo estudio que se presenta en la Reunión Científica Anual del Colegio Estadounidense de Alergia, Asma e Inmunología (ACAAI, por sus siglas en inglés) de este año en Louisville, Kentucky, muestra que un tratamiento que usa una tecnología de edición genética de repeticiones palindrómicas cortas, agrupadas y regularmente interespaciadas (CRISPR, por sus siglas en inglés) logró aliviar la inflamación y reducir la frecuencia de los ataques.

“El NTLA-2002 es un candidato de edición genética CRISPR de administración única y sistemática y que se desarrolla para el HAE”, dice la inmunóloga clínica Hilary Longhurst, MD, PhD, autora principal del estudio. “Está diseñado para eliminar el gen KLKB1 en células hepáticas, reduciendo así la producción de una proteína específica llamada calicreína cuya actividad incontrolada es responsable de los ataques de inflamación recurrentes, debilitantes y potencialmente mortales que experimentan las personas que viven con HAE”.

Los datos clínicos provisionales de la Fase 1 del primer estudio en humanos del NTLA-2002 se presentan en la reunión del ACAAI de este año, específicamente para pacientes con HAE (hombres y mujeres) tratados hasta la fecha con dosis crecientes de 25 mg, 50 mg y 75 mg.

“Si bien los datos todavía están emergiendo, todos los pacientes tratados con una sola dosis de NTLA-2002 en las cohortes de dosis de 25 y 75 mg tuvieron reducciones rápidas y significativas en los niveles de calicreína plasmática”, dice Danny Cohn, MD, autor principal en el estudio. “Para los tres pacientes de la cohorte de dosis de 25 mg que alcanzaron un punto de tiempo predeterminado en el que se evaluaron sus ataques de HAE, todos los pacientes también tuvieron una reducción significativa en los ataques de HAE”.

Tanto en niveles de dosis de 25 como de 75 mg, el NTLA-2002 fue generalmente bien tolerado, y la mayoría de los eventos adversos fueron de leve gravedad. Los eventos adversos más frecuentes fueron reacciones relacionadas con la infusión, que fueron en su mayoría Grado 1 y se resolvieron en un día. Hasta la fecha no se han observado toxicidades limitantes de dosis, ni efectos adversos graves ni efectos adversos de Grado 3 o superior.

“Estos primeros datos apoyan al NTLA-2002 como un posible tratamiento único para curar los síntomas de HAE”, dice la Dra. Longhurst. “El desarrollo clínico continuará para este programa y la porción aleatoria Fase 2 del ensayo clínico comenzará el primer semestre de 2023”.

Título del resumen: Edición in vivo CRISPR/Cas9 de KLKB1 en pacientes con angioedema hereditario: un primer estudio en humanos

Presentadora: Hilary Longhurst, MB

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